Anglija nadoknadi zamudo pri uvedbi zdravila cemiplimab za zdravljenje naprednega pljučnega raka
NICE je priporočil uporabo zdravila cemiplimab v kombinaciji s kemoterapijo na osnovi platine v okviru nacionalne zdravstvene službe (NHS) v Angliji in Walesu kot zdravljenje prve izbire za naprednega nedrobnoceličnega pljučnega raka (izražanje PD-L1 1 % ali več, brez mutacij EGFR, ALK ali ROS1). Upravičene osebe imajo zdaj dostop do te kombinacije prek NHS, pri čemer je treba zagotoviti financiranje v roku 90 dni od izdaje končnih smernic.
Ta kombinacija ima od leta 2023 dovoljenje Evropske komisije, zato ta odločitev usklajuje NHS z zdravljenjem, ki je že odobreno v celotni Evropski uniji. S tem se dodaja še ena možnost imunoterapije prve izbire za bolnike z napredovalim pljučnim rakom, kar je dobrodošlo v okolju, kjer se posamezniki lahko zelo različno odzivajo na zdravljenje.
To je dobra novica. A zgodba se tu ne konča, saj pot od odobrenega zdravljenja do zdravljenja, ki ga oseba dejansko prejme, redko poteka po ravni črti, in cemiplimab je jasen primer, zakaj je tako.
Kaj je bilo dejansko sklenjeno
Priporočilo Nacionalnega inštituta za odličnost na področju zdravja in oskrbe (NICE) velja za odrasle osebe z lokalno napredovalim rakom, pri katerih končna kemoradioterapija ni primerna, ali z metastatskim rakom, pri katerih je izražanje PD-L1 prisotno v 1 % ali več tumornih celic, brez sprememb genov EGFR, ALK ali ROS1, in ki bi jim sicer ponudili pembrolizumab v kombinaciji s kemoterapijo na osnovi platine.
Priporočilo je ožje od dovoljenja za promet. Uporaba zdravila Cemiplimab v kombinaciji s kemoterapijo je odobrena za širšo skupino bolnikov, vendar ga priporočilo posebej priporoča za tiste, ki bi jim sicer ponudili zdravilo pembrolizumab v kombinaciji s kemoterapijo.
Dokazi, na katerih temelji
Cemiplimab je imunoterapija, ki deluje na pot PD-1 in tako pomaga imunskemu sistemu prepoznati in napasti rakave celice. Utemeljitev za njegovo uporabo v kombinaciji s kemoterapijo temelji na študiji EMPOWER-Lung 3, v kateri so pri bolnikih z napredovalim nedrobnoceličnim pljučnim rakom (NSCLC) primerjali zdravljenje s cemiplimabom v kombinaciji s kemoterapijo na osnovi dveh platinskih zdravil s samim kemoterapijskim zdravljenjem, in sicer pri različnih ravneh PD-L1 in različnih vrstah tumorjev.
Ta korist se je ohranila tudi sčasoma. Pri spremljanju, ki je trajalo približno pet let, so bolniki, ki so prejemali cemiplimab v kombinaciji s kemoterapijo, živeli v povprečju približno 21 mesecev, v primerjavi s približno 13 meseci pri tistih, ki so prejemali samo kemoterapijo, kar pomeni zmanjšanje tveganja za smrt za približno tretjino. Tudi čas do napredovanja raka je bil daljši. Varnostni profil je bil skladen s tistim, kar je že znano o posameznih oblikah zdravljenja.
To so resnični napredek pri bolezni, pri kateri so bili izidi dolgo časa slabi, čeprav gre pri tem bolj za dodatno možnost, ki določeni skupini podaljšuje življenje, kot pa za zdravilo.
Pooblastilo ni isto kot dostop
Na evropski ravni to ni nič novega. Evropska komisija je že leta 2023 odobrila zdravilo cemiplimab v kombinaciji s kemoterapijo na osnovi platine za zdravljenje naprednega nepljučnega maloceličnega pljučnega raka (NSCLC) v prvi liniji, pri čemer je besedilo indikacije začelo veljati maja istega leta. Takšno dovoljenje za promet velja takoj v celotni Evropski uniji.
Kar pa ne stori, je, da bi zdravljenje ponudila posamezniku. To je odvisno od ločene nacionalne odločitve o tem, ali ga bo zdravstveni sistem financiral. Vsaka država izvaja lasten postopek ocenjevanja zdravstvenih tehnologij in postopek povračila stroškov, pri čemer tehtata klinične koristi in stroški, te odločitve pa se sprejemajo v zelo različnih časovnih obdobjih in vodijo do različnih zaključkov. Zdravljenje je lahko po vsej EU odobreno že več let, preden ga nekatere države financirajo, v nekaterih pa morda sploh nikoli ne bo rutinsko financirano.
Tudi ena sama država lahko zahteva nekaj časa
Primer Anglije kaže, kako neenakomeren je lahko ta proces celo znotraj enega samega sistema. NICE sprva te kombinacije ni priporočil, saj je ugotovil, da dokazi ne kažejo, da bi bila ta kombinacija stroškovno učinkovita v primerjavi z obstoječimi možnostmi, kot so samostojna kemoterapija, samostojna imunoterapija ali imunoterapija v kombinaciji s kemoterapijo. Pozitivno priporočilo je bilo izdano šele po sklenitvi revidiranega komercialnega sporazuma in po tem, ko je bila skupina, ki ji je priporočilo namenjeno, omejena na tiste, ki bi sicer prejeli pembrolizumab v kombinaciji s kemoterapijo.
Z drugimi besedami, vrzeli med evropskim dovoljenjem za promet leta 2023 in dostopom v okviru NHS šele nekaj let kasneje ni zaprla zgolj znanost. Odločilni dejavniki so bili cena in konkretna skupina ljudi, o kateri je šlo.
Vprašanje dostopa v Evropi
To pomnožimo s številom držav po Evropi, od katerih ima vsaka svoj organ za ocenjevanje, proračun in pogajanja, in dobimo vzorec, ki v veliki meri določa zdravljenje raka na celini. Zdravljenje je lahko odobreno povsod, na voljo pa je le nekje. Kraj bivanja posameznika še vedno odloča, ali in kdaj bo imel dostop do možnosti, ki jo je Evropska unija odobrila za vse v istem trenutku.
To je bistvo neenakosti pri dostopu, ki jo organizacija Lung Cancer Europe in njeni člani še naprej spremljajo. Nove možnosti zdravljenja prve linije je vredno pozdraviti. Težja in dolgotrajnejša naloga pa je zagotoviti, da bodo te možnosti dostopne vsem, ki živijo s pljučnim rakom, ne glede na to, kje se nahajajo, in ne le v tistih državah, ki so po naključju prve sklenile sporazum o financiranju.
Na kratko
Priporočilo NICE je dobra novica za bolnike z napredovalim pljučnim rakom v Angliji in Walesu, saj usklajuje sistem NHS z zdravljenjem, ki je v EU odobreno že od leta 2023. Hkrati pa nas opominja, da je evropska odobritev le začetek poti do dostopa do zdravljenja, ne pa njen konec.
Dovoljenje za promet, izdano s strani Evropske komisije (2023)