Novo zdravilo za pljučnega raka, povezanega z ROS1, je že na voljo bolnikom v ZDA. Kaj se bo zgodilo v Evropi?

22. julija 2026 je ameriška Agencija za hrano in zdravila (FDA) odobrila zidesamtinib (Jideytro), novo ciljno zdravljenje za bolnike z ROS1-pozitivnim nedrobnoceličnim pljučnim rakom, pri katerih se je bolezen po predhodnem zdravljenju z zaviralcem ROS1 poslabšala.

S tem odobritvijo se v Združenih državah Amerike dodaja še ena možnost zdravljenja za osebe z ROS1-pozitivnim pljučnim rakom. Zdravilo še ni bilo predloženo v odobritev Evropski agenciji za zdravila (EMA), zato v Evropi še ni na voljo.

Ta odobritev opozarja tudi na širše vprašanje. Čeprav se ciljno usmerjena zdravljenja še naprej razvijajo, se dostop do teh zdravil po Evropi še vedno precej razlikuje.

Znanost se še naprej razvija

Preureditve gena ROS1 so vzrok za približno 2 % primerov nedrobnoceličnega pljučnega raka. Bolniki so pogosto mlajši od splošne populacije bolnikov s pljučnim rakom, med njimi je več žensk, mnogi pa nikoli niso kadili. Pri ROS1-pozitivnem pljučnem raku je tudi večja verjetnost širjenja v možgane, zato so zdravljenja z dobrim delovanjem v centralnem živčnem sistemu še posebej pomembna.

Zidesamtinib je bil razvit z namenom reševanja številnih težav, ki so se pojavile pri prejšnjih zaviralcih ROS1, vključno z mutacijami odpornosti, napredovanjem bolezni v možganih in prenašanjem zdravljenja.

V študiji, na podlagi katere je bilo odobreno zdravilo, je 117 oseb, pri katerih se je bolezen po predhodnem zdravljenju, usmerjenem v ROS1, poslabšala, doseglo stopnjo objektivnega odziva v višini 44 %. Več kot dve tretjini tistih, ki so se odzvali na zdravljenje, so se še vedno odzivali tudi po 12 mesecih.

Odzivi so bili opaženi tudi pri bolnikih, ki so pred tem prejemali dva ali več zaviralcev ROS1, vključno z lorlatinibom, repotrectinibom in taletrectinibom.

Alexander Drilon, raziskovalec v okviru študije ARROS-1, je dejal, da mutacije odpornosti, napredovanje bolezni v možganih in neželeni učinki, povezani z zdravljenjem, ostajajo pomembni izzivi pri ROS1-pozitivnem pljučnem raku. Odzive na zdravljenje z zidesamtinibom, tudi pri bolnikih, ki so pred tem že prejemali več različnih zaviralcev ROS1, je opisal kot pomemben napredek.

Ti izsledki kažejo, da nekateri tumorji ostajajo odvisni od ROS1-pot, tudi ko prejšnja ciljna zdravljenja prenehajo delovati, kar omogoča, da novejši zaviralci ostanejo učinkoviti. Ker je na voljo vedno več zdravil, postaja zaporedje zdravljenja vse pomembnejši del oskrbe pri ROS1-pozitivnem pljučnem raku.

Zidesamtinib je peti zaviralec ROS1, ki je bil odobren v Združenih državah Amerike, po krizotinibu, entrektinibu, repotrektinibu in taletrektinibu.

Kje stoji Evropa

Za taletrektinib, še enega novejšega zaviralca ROS1, ki je že odobren v Združenih državah Amerike, na Kitajskem in Japonskem, je Evropska agencija za zdravila (EMA) v začetku tega leta potrdila vlogo za pridobitev dovoljenja za promet. Potrditev je pomemben korak v evropskem regulativnem postopku, vendar ni enaka odobritvi, datum odločitve pa še ni bil objavljen.

Zidesamtinib še ni vstopil v evropski regulativni postopek.

Za ljudi, ki v Evropi živijo z rakom na pljučih, je odobritev s strani regulativnih organov le en del celotnega procesa. Zdravila morajo pred tem, preden postanejo rutinsko dostopna, prestati tudi postopke ocenjevanja zdravstvenih tehnologij, določanja cen in povračila stroškov, ki se med državami razlikujejo.

Najnovejši kazalnik EFPIA »Patients W.A.I.T.« je pokazal, da povprečni čas med izdajo evropskega dovoljenja za promet in dostopnostjo zdravila za bolnike zdaj znaša 597 dni. Dostopnost se po Evropi tudi precej razlikuje, saj nekatere države rutinsko zagotavljajo dostop do novih zdravil precej prej kot druge.

Organizacija »Lung Cancer Europe« je v okviru svojega dela ugotovila podobne razlike v dostopu do novih zdravil, testiranja biomarkerjev in multidisciplinarne oskrbe po vsej Evropi. Izziv ni več zgolj v razvoju novih načinov zdravljenja, temveč v zagotavljanju, da lahko ljudje izkoristijo njihove prednosti ne glede na to, kje živijo.

Dostop se začne s testiranjem

Ciljno usmerjena zdravljenja se lahko uporabijo le, če je bil ustrezen biomarker identificiran.

Dostop do testiranja biomarkerjev se po Evropi še vedno razlikuje, kar pomeni, da nekateri bolniki morda ne bodo testirani na preureditve gena ROS1, čeprav je ciljno usmerjeno zdravljenje na voljo. Raziskava organizacije ESMO je pokazala znatne razlike v dostopu do tehnologij molekularnega testiranja med evropskimi državami.

Izboljšanje dostopa do testiranja biomarkerjev ostaja ključni del izboljševanja dostopa do precizne medicine.

Drugi dejavniki, ki vplivajo na dostop

Tudi časovni razpored predložitve vlog regulativnim organom prispeva k razlikam med regijami. Farmacevtska podjetja pogosto predložijo vloge za nova zdravila najprej ameriški agenciji FDA, šele nato pa Evropski agenciji za zdravila (EMA), kar pomeni, da se evropski regulativni pregled začne pozneje.

Ko so zdravila odobrena na evropski ravni, dodatni nacionalni postopki določajo, ali in kdaj bodo na voljo. Na manjših trgih in v državah z nižjimi dohodki lahko pride do dodatnih zamud zaradi pogajanj o cenah in poslovnih odločitev glede prednostnih nalog pri uvedbi na trg.

Nadaljnji napredek

Odobritev zdravila zidesamtinib je še en primer nenehnega napredka na področju ROS1-pozitivnega pljučnega raka.

Zdravilo ponuja dodatno možnost zdravljenja za bolnike, pri katerih se je rak po predhodnem zdravljenju, usmerjenem v ROS1, poslabšal, in dopolnjuje vse večji nabor zdravil, ki jih je mogoče v teku zdravljenja potencialno uporabljati zaporedno.

Nedavne klinične študije so poleg odziva tumorja večji poudarek namenile tudi izidom, ki odražajo vsakodnevne izkušnje bolnikov z rakom pljuč, vključno s kakovostjo življenja, obvladovanjem simptomov in kognitivnimi funkcijami. Novi podatki o izidih, ki so jih poročali bolniki v okviru študije TRUST-II o taletrectinibu in so bili predstavljeni na letnem srečanju ASCO maja 2026, so pokazali hitro in trajno lajšanje ključnih simptomov ob ohranjenih kognitivnih funkcijah, kar potrjuje ta premik v tem, kaj se v študijah zdaj meri.

Pogled v prihodnost

Zagotovitev pravočasnega dostopa do testiranja biomarkerjev, regulativnega pregleda, povračila stroškov in zdravljenja bo ključnega pomena, če naj bi ljudje po vsej Evropi imeli koristi od teh napredkov.

S tem, ko bo na voljo vedno več ciljno usmerjenih terapij, bo izboljšanje enakopravnega dostopa ostalo pomemben izziv za zdravstvene sisteme, oblikovalce politik in širšo skupnost, povezano z rakom pljuč, po vsej Evropi.

Viri

FDA – FDA je odobrila zdravilo zidesamtinib za zdravljenje ROS1-pozitivnega nedrobnoceličnega pljučnega raka
https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-zidesamtinib-ros1-positive-non-small-cell-lung-cancer

GSK – Zdravilo Jideytro (zidesamtinib) je bilo v ZDA odobreno za zdravljenje predhodno zdravljenega ROS1-pozitivnega nedrobnoceličnega pljučnega raka
https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/jideytro-zidesamtinib-approved-in-the-us-for-previously-treated-ros1-positive-non-small-cell-lung-cancer/

Evropska agencija za zdravila (EMA)
https://www.ema.europa.eu

Raziskava EFPIA o kazalniku W.A.I.T. za bolnike 2025 (objavljena leta 2026)
https://www.efpia.eu/publications/downloads/efpia/patients-wait-indicator-2025-survey/

ESMO: Dostop do testiranja biomarkerjev v Evropi
https://www.esmoopen.com/article/S2059-7029(24)00027-8/fulltext

ASCO 2026: Rezultati, ki so jih poročali bolniki v študiji TRUST-II (povzetek 8506)

11. poročilo organizacije Lung Cancer Europe

Lung Cancer Europe: ATLAS dostopa do zdravljenja
https://atlas.lungcancereurope.eu

Dodatno branje

Razvoj testiranja biomarkerjev za pljučnega raka napreduje hitreje kot kdaj koli prej. Ali Evropa uspeva držati korak?

Pljučni rak pri ženskah: kaj nam razkrivata konferenca ASCO 2026 in nov pregledni članek v reviji Nature

Razlaga o beljakovini TROP2 in pljučnem raku